6 de noviembre.
LA JOLLA, CA—Usando un sistema de administración de terapia génica desarrollado en el laboratorio de Inder Verma en el Instituto Salk de Estudios Biológicos, un equipo internacional de investigadores trató con éxito a dos niños con adrenoleucodistrofia o ALD, en la cual el aislamiento graso de las células nerviosas se degenera. El trastorno genético conduce a un daño cerebral progresivo y provoca la muerte dentro de los dos a cinco años posteriores al diagnóstico.
Aunque los niños no se han curado, su condición se ha mantenido estable durante los últimos dos años y no tienen cáncer, según Patrick Aubourg, el investigador francés que dirigió el estudio publicado en la edición del 6 de noviembre de 2009 de la revista. Ciencia. Verma no participó en el ensayo de terapia génica.
(ALD es la rara enfermedad fatal hereditaria en los niños que fue el tema central de la película nominada al Oscar de 1993 "Lorenzo's Oil", protagonizada por Nick Nolte y Susan Sarandon).
Verma, Ph.D., profesor en el Laboratorio de Genética y titular de la Cátedra Irwin Mark Jacobs en Ciencias de la Vida Ejemplar, fue pionero en el uso de versiones simplificadas del VIH, el virus que causa el SIDA, para transportar versiones intactas de genes que son defectuosos o faltan en las células de todo el cuerpo.
Antes de esta innovación, los virus utilizados como vehículos de administración de genes solo podían infectar células en división activa, lo que dejaba fuera a la gran mayoría de las células del cuerpo, lo que limitaba drásticamente su utilidad. Sin embargo, el virus VIH modificado de Verma, un miembro de la familia de los lentivirus, es capaz de infectar células que no se dividen y entregar genes de manera eficiente en una amplia variedad de células.
El nuevo vector de terapia génica no solo resolvió el problema de la eficiencia, sino que también parece tener un impacto positivo en las preocupaciones de seguridad que habían frustrado las esperanzas de la terapia génica años antes, cuando el único tratamiento de terapia génica humana que se había considerado exitoso en gran medida resultó ser más riesgoso de lo que se creía. . De los 20 niños tratados por inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X (X-SCID, por sus siglas en inglés), comúnmente conocido como el síndrome del "niño burbuja", 18 se curaron, pero tres desarrollaron leucemia y uno murió a causa de ella.
Hace aproximadamente ocho años, Aubourg y las hermanas Salzman se acercaron por primera vez a Verma, quienes habían estado presionando a los científicos y médicos para que diseñaran un estudio de terapia génica después de enterarse de que tres de sus hijos sufrían de ALD, para considerar la disponibilidad de su vector lentiviral.
Finalmente, el virus fue producido por CellGenesys, que había obtenido la licencia de la tecnología del vector de terapia génica del Instituto Salk, y Aubourg trató con éxito a dos niños de España.
Sobre el Instituto Salk de Estudios Biológicos:
El Instituto Salk de Estudios Biológicos es una de las instituciones de investigación básica más importantes del mundo, donde profesores de renombre internacional investigan cuestiones fundamentales de las ciencias de la vida en un entorno único, colaborativo y creativo. Centrados tanto en el descubrimiento como en la orientación de futuras generaciones de investigadores, los científicos de Salk realizan contribuciones innovadoras a nuestra comprensión del cáncer, el envejecimiento, el Alzheimer, la diabetes y los trastornos cardiovasculares mediante el estudio de la neurociencia, la genética, la biología celular y vegetal y disciplinas relacionadas.
Los logros de la facultad han sido reconocidos con numerosos honores, incluidos premios Nobel y membresías en la Academia Nacional de Ciencias. Fundado en 1960 por el pionero de la vacuna contra la polio Jonas Salk, MD, el Instituto es una organización independiente sin fines de lucro y un hito arquitectónico.
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